La Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprueba un medicamento huérfano desarrollado en el Instituto de Investigaciones Biomédicas.
La Agencia Europea del Medicamento ha aprobado un medicamento huérfano desarrollado en el Instituto de Investigaciones Biomédicas. El péptido GSE24.2 (Gestelmir) está dirigido al tratamiento de la disqueratosis congénita, una enfermedad rara que provoca fallos en la médula ósea, fibrosis pulmonar, defectos en la formación de uñas y dientes y el envejecimiento acelerado de algunos tejidos y afecta principalmente a niños de entre 3 y 10 años.
"El 90% de los pacientes afectados por esta enfermedad desarrollan fallos medulares. Las principales consecuencias de esos fallos son continuas infecciones, síndromes mielodisplásticos, leucemia y otros tipos de tumores, como el cáncer de cabeza y cuello", explica Rosario Perona directora del proyecto.
Envejecimiento celular
El péptido descrito por Rosario Perona y su equipo del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) forma parte de la disquerina, una proteína del complejo telomerasa, encargado de mantener la longitud y la estructura del extremo de los cromosomas (los telómeros).
"Cuando los telómeros se acortan debido a fallos en la actividad telomerasa las células dejan de dividirse y entran en un proceso de envejecimiento celular. Este defecto es especialmente importante en tejidos que se renuevan muy frecuentemente, como la médula ósea o los epitelios. La molécula GSE24.2 aumenta la actividad telomerasa en las células de los pacientes con disqueratosis congénita e incrementa la capacidad de división de esas células", añade la investigadora.
Según Perona y su equipo, la aprobación por parte de la Agencia Europea del Medicamento del péptido GSE24.2 como medicamento huérfano abre las puertas para el diseño de ensayos clínicos que permitan, en el futuro, tratar enfermos con disqueratosis congénita y estos serán desarrollados por la Empresa Advanced Medical Projects (una spinf-off del CSIC) dirigida por Antonio Molina, en colaboración con el grupo de Rosario Perona.